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全球罕见病药物市场热度居高不下

发表于:2019-11-07 14:06  浏览次数:

    医药网11月7日讯 近年来,全球罕见病用药市场热度居高不下,越来越多的罕见病用药(孤儿药)进入临床Ⅱ、Ⅲ期研发阶段,多个国家和地区市场成熟,年获批罕见病用药数量显著增长。我国也陆续推出降低罕见病用药进口关税、加速罕见病用药审评审批、将罕见病用药纳入医保等政策,不断激发国内药企的研发动力,以解决罕见病患者用药难题。
 
    全球罕见病药物市场持续快速增长
 
    罕见病是一类发病率极低的疾病的总称。根据世界卫生组织的定义,罕见病为患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病。由于国情不同,世界各地对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如,美国将罕见病定义为患病人数少于20万人的疾病;欧洲将罕见病定义为发病率低于1/2000的疾病。我国尚无明确的罕见病定义,但普遍共识为成人患病率低于五十万分之一、新生儿中发病率低于万分之一的疾病可定义为罕见病。基于以上定义估算,美国已有超过7000种疾病被定义为罕见病,其中只有大约400种罕见病有相应的治疗药物获批。全球范围内,罕见病患者总数已达到3亿人,我国罕见病患病人数约为2000万,且每年新增患者超过20万。
 
    近年来,罕见病用药研发已成为新药研发的主战场。数据显示,2018年全球罕见病用药市场规模为 1310 亿美金,并以12.3%的年复合增长率快速增长,预计到2024年,罕见病用药市场规模将达到2420 亿美金(见图1)。罕见病用药市场增速是同时期非罕见病用药市场增速(6%)的两倍,预计到2024年,罕见病用药在处方药市场中的占比将首次突破20%。
 
 
    孤儿药资格及获批数量增长明显
 
    美国《孤儿药法案》实施前(1983年前),美国FDA批准的所有新药中,只有38种用来治疗罕见病。《孤儿药法案》通过后的1983~2018年,FDA批准上市的孤儿药达770个,授予孤儿药资格约4860个;2014~2018年,FDA授予孤儿药资格及孤儿药获批数量较1998年前显著增长(见表)。
 
 
    2018年,FDA批准了59个新分子实体,其中有34个(占比58%)新药用于治疗罕见病。在FDA授予孤儿药资格的新药中,70%用于肿瘤治疗,其中与非霍奇金淋巴瘤(NHL)适应证相关的孤儿药资格达到270个,其次是急性髓性白血病(220个)和胰腺癌(189个)。这也表明,当下肿瘤类疾病依旧是最缺有效治疗手段的疾病。
 
    Tuf t s CSDD(塔夫茨大学药品研发中心)统计数据显示,2015年全球孤儿药的临床试验数为766个,到2018年增长到942个,年增长率为8.9%。在孤儿药的临床试验中,约84%的临床试验处于Ⅰ、Ⅱ期开发阶段。近年来,孤儿药Ⅱ、Ⅲ期临床试验的年增长率超过12%,为Ⅰ期临床试验增长率的两倍多,预示着孤儿药研发投入逐渐显现成效(见图2)。
 
 
    我国多项政策解决罕见病患者用药难题
 
    2018年以前,我国没有建立罕见病种类的统计数据和病种目录,也无明确的罕见病用药定义。自2018年起,我国陆续出台相关政策,支撑罕见病药物市场发展,以解决罕见病患者用药难题。
 
    2018年5月,国家卫生健康委、科技部、工信部等五部门联合印发了《第一批罕见病目录》,121种疾病被列入罕见病目录,我国对罕见病的管理逐渐加强。2019年2月召开的国务院常务会议决定对首批21个罕见病药品和4个原料药实行降税优惠。多项政策的落实,极大地改善了罕见病患者“病无所医、医无所药、药无所保”的窘境,也增强了国内药企加大对罕见病用药研发投入的信心。
 
    目前,我国已诞生了北海康成、应诺医药、北京科信必成等罕见病用药研发企业。其中,北海康成建立了罕见病药物研发与商业一体化平台,通过引进国外技术、自主创新等方式,推动罕见病用药尽快上市。
 
    罕见病用药的特点决定了其高昂的定价。全球范围内的很多国家和地区建立了完善的罕见病用药支付体系,商业保险大大缓解了罕见病患者的经济压力。在我国,罕见病用药的配套支付机制仍需探索。
 
    根据《2019中国罕见病药物可及性报告》,截至今年2月,已经在我国上市且有罕见病适应证的药物有55种,其中29种被纳入医保,涉及18种罕见病,9种罕见病药物被列入国家医保目录甲类报销,用于11种罕见病适应证,患者使用时无需自付。随着2019年版国家医保药品目录的公布和国家医保谈判的展开,相信会有更多的罕见病药物被纳入医保报销范畴。未来,完善的支付体系会大大活跃国内罕见病药物市场,也将会有更多的国内药企投入罕见病用药的研发,改变罕见病患者可选择药物极少或无药可治的困境。

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